长寿: "逆转细胞衰老"人体试验获批长寿科技迎关键节点

2026-02-05 | 来源: DeepTech深科技 | 转到微信 | 有0人参与评论 | 字体: 放大缩小 | 收藏 | 打印

近期，哈佛大学遗传学教授 David Sinclair 联合创办的生物技术公司 Life Biosciences 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其一项一期临床试验，允许在人体上测试一种旨在逆转细胞衰老的基因疗法。这是“部分表观遗传重编程”（partial epigenetic reprogramming）技术首次获准进入人体试验阶段，在抗衰老研究领域具有里程碑意义。

消息公布前几天，埃隆·马斯克在达沃斯论坛上表示，他认为衰老是一个“可解决的问题”，而当科学家们找到衰老的根本原因时，“那将是某种显而易见的东西”。Sinclair 随后在 X 平台上回应：“衰老有一个相对简单的解释，并且显然是可逆的。临床试验很快就会开始。”马斯克回问：“ER－100？”Sinclair 简短回复：“是的。”

ER－100 正是 Life Biosciences 即将测试的基因疗法代号。根据该公司 1 月 28 日发布的声明，FDA 已批准其新药临床研究申请（IND），允许启动针对两种视神经病变——原发性开角型青光眼（open－angle glaucoma）和非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION，全称 non－arteritic anterior ischemic optic neuropathy）——的一期人体试验。试验将首先在约 12 名患者身上评估安全性，同时观察疗法是否能在一定程度上恢复视力。

为何选择眼部疾病作为突破口？Life Biosciences 首席执行官 Jerry McLaughlin 在接受《财富》杂志采访时解释，公司采取的是一种“分阶段策略”。青光眼是全球第二大致盲原因，据美国疾控中心数据，该疾病在 64 至 84 岁成年人中尤为普遍。

而 NAION 被称为“眼睛的中风”，是 50 岁以上人群中最常见的急性视神经病变，目前没有任何获批的治疗手段。更值得注意的是，NAION 患者在发病后两到三年内，另一只眼睛出现同样问题的概率高达 20％至 30％。这些疾病的严重性和治疗空白，使得 FDA 更容易批准相关试验。

就科学原理而言，ER－100 的核心在于“表观遗传重编程”。这一概念源于 2012 年诺贝尔生理学或医学奖得主、日本(专题)科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）的发现：通过向成体细胞导入四种特定的转录因子（后被称为“山中因子”），可以将其重新编程为类似胚胎干细胞的多能状态。

这四种因子分别是 Oct4、Sox2、Klf4 和 c－Myc。然而，直接在活体内使用全部四种因子是危险的，因为 c－Myc 与肿瘤形成密切相关；在早期实验中，同时导入四种因子的小鼠会大量死亡并长出肿瘤。

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Sinclair 实验室的做法是只使用其中三种因子（Oct4、Sox2、Klf4，简称 OSK），剔除致癌风险最高的 c－Myc。这种“部分重编程”策略，试图在让细胞恢复年轻状态的同时，避免细胞彻底“忘记”自己的身份而变成可能癌变的原始细胞。

2020 年，Sinclair 团队在《自然》杂志上发表研究，展示了这一技术能够逆转患有青光眼小鼠的视力损失，甚至让受损的视神经再生。这篇论文登上了《自然》封面，标题是“时光倒流”（Turning Back Time）。

图丨当期 Nature 封面（来源：Nature）

Sinclair 长期倡导的“衰老信息论”（Information Theory of Aging）为这项研究提供了理论框架。该理论认为，衰老的根本原因并非 DNA 本身的突变，而是表观遗传信息（即决定哪些基因何时被激活或沉默的化学标记）的逐渐丢失和混乱。他打过一个比方：如果 DNA 是一张光盘上的数字信息，那么衰老就像光盘表面的划痕，信息本身还在，但读取变得困难。

而重编程技术，就是在寻找一种能够“抛光”这些划痕的方法，让细胞重新读取年轻时的表观遗传指令。2023 年，Sinclair 团队在《细胞》杂志发表了进一步支持这一理论的研究，声称证明表观遗传信息的丢失确实会导致哺乳动物衰老，而这种变化是可逆的。