科学家首次精确编辑人类胚胎基因

2026-06-05 | 来源: 纽约时报 | 转到微信 | 有0人参与评论 | 字体: 放大缩小 | 收藏 | 打印

编辑人类胚胎DNA的前景多年来一直存有争议。一方面，该技术未来可能让父母安全修复胚胎中导致疾病的突变；但另一方面，它也可能被用于选择理想特征，一些伦理学家认为这种做法无异于优生学。领导这项研究的哥伦比亚大学遗传学家迪特尔·埃利呼吁就修改胚胎DNA的利弊展开公众讨论。“作为科学家，我可以提…— 纽约时报中文网 (@nytchinese) June 5, 2026

哥伦比亚大学科学家以前所未有的精确度编辑了早期人类胚胎的DNA，这一成果可能为培育具有特定特征的“定制婴儿”打开大门。

这一前景多年来一直存有争议。一方面，该技术未来可能让父母安全修复胚胎中导致疾病的突变；但另一方面，它也可能被用于选择理想特征，一些伦理学家认为这种做法无异于优生学。

领导这项研究的哥伦比亚大学遗传学家迪特尔·埃利呼吁就修改胚胎DNA的利弊展开公众讨论。“作为科学家，我可以提供讨论所需的数据，但之后基本上就该停下来，让其他人接手，”他说。

埃利及其同事使用一种被称为碱基编辑的新技术对DNA序列中的单个遗传字母进行精确替换，不会造成早期基因编辑技术CRISPR常有的那种损伤。

埃利警告称，该研究仍有很多关于有害副作用的问题尚未解答。“我们并不是说这项技术明天就能用于临床，”他说。

埃利及其同事已将研究论文发布在网上。该研究目前正在接受科学期刊的同行评审。

编辑人类胚胎DNA的可能性在CRISPR技术发明十多年前就已成为严肃辩论的话题。

2012年，科学家发现可以制造定制分子来切除DNA中特定的片段。CRISPR迅速成为科学家的标准工具——一种廉价、简便的通过修改基因组来研究基因功能的方法。

多家医疗公司应运而生，试图利用该技术治疗遗传性疾病。2023年，美国食品和药物管理局批准了一种基于CRISPR的疗法，用于治疗镰状细胞贫血。

但科学家们知道它并不完美。在某些细胞中，CRISPR分子无法找到目标DNA，有时还会切错遗传片段。

这些担忧并未阻止中国科学家贺建奎在2018年使用CRISPR修改人类胚胎DNA。

贺建奎后来表示，他的目标是让儿童获得对HIV感染的遗传抵抗力。但专家谴责他的工作过于鲁莽，中国当局判处他三年监禁。

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贺建奎声称他的实验诞生了三个“健康、漂亮的婴儿”，他在今年1月接受《纽约时报》采访时如此表示。但这些儿童的状况从未经过独立评估。

2020年，埃利及其同事进行了一项实验，观察CRISPR在人类胚胎中的表现。

他们从携带EYS基因突变（会导致遗传性失明）的男性那里获得捐赠精子，用这些精子使健康卵子受精，产生具有一个正常EYS拷贝和一个缺陷拷贝的人类胚胎。研究人员使用CRISPR切除EYS的突变区域。

先前研究表明，胚胎可能会以健康版本为模板修复该基因。但只有部分胚胎成功，最终拥有两个正常EYS拷贝。

但约一半胚胎修复失败。有些切除了大段DNA，有些则破坏了EYS基因所在的整个染色体。

“后果绝对是灾难性的，”埃利说。

许多科学家和生物伦理学家认为，这些结果进一步证明编辑人类胚胎风险极高，至少在目前不值得考虑。

但在2016年，哈佛大学遗传学家刘如谦(David Liu)及其同事将CRISPR分子与其他化合物结合，创造了碱基编辑技术。这是一种新的基因编辑方法。它不再切除DNA片段，而是在其中一条链上制造一个微小的切口，然后引导细胞修复突变。

碱基编辑已被证明往往优于早期的CRISPR方法。去年，在接受定制碱基编辑分子治疗后，一名患有可能致命的遗传疾病的婴儿被治愈。

埃利决定在人类胚胎上尝试这项技术。

在这项新实验中，他和同事试图修改两个基因。一个是PCSK9基因，其突变会导致血液中LDL（低密度脂蛋白）水平升高，从而增加心脏病风险。另一个是HBG基因，负责胎儿期血红蛋白的产生。

埃利及其同事将碱基编辑器导入受精卵和父母捐赠的双细胞期胚胎。研究人员没有发现与CRISPR相关的大范围损伤。