阿尔兹海默症终有救?听专家怎么说

2019-10-27 | 来源: 丁香医生 | 转到微信 | 有0人参与评论 | 字体: 放大缩小 | 收藏 | 打印

　　10月22 日，Biogen 和日本卫材（Eisai）宣布，与美国 FDA 沟通后，BIogen 计划在 2020 年初提交阿尔茨海默症药物 Aducanumab 的上市申请。据悉，Aducanumab 是一种能够与 β-淀粉样蛋白结合，并将其清除出大脑的单克隆抗体，从而治疗早期性阿尔茨海默症。

　　这是不是意味着阿尔茨海默症将可以被治愈呢？今天我们邀请神经科学硕士庄时利和来和大家来聊聊这件事。

　　01什么是阿尔茨海默症？

　　首先还是要先跟大家来说说阿尔茨海默症（Alzheimer`s Disease），大家对它更熟悉的名字是老年痴呆症。

　　然而，中华医学会一直没有、并且也反对使用“老年痴呆症”这个名字，因为阿尔茨海默症本身并非痴呆，而且“痴呆”二字会带来歧视，给患者以及家人增加心理压力，导致一部分患者不愿意就医。

　　阿尔茨海默症是一种神经退行性疾病，主要见于老年人，全球目前有将近 4000 万阿尔茨海默症患者。

　　像很多我们所熟知的名人，例如美国前总统里根、英国铁娘子撒切尔夫人和《百年孤独》的作者加西亚 · 马尔克斯，都在晚年被阿尔茨海默症深深困扰。

　　上半年热播的《都很好》里面的苏大强也是。

　　

　　图片来源：《都挺好》剧照

　　而在中国 65 岁以上人群中，大约有 900 万阿尔茨海默症患者。

　　跟大家想象的可能不太一样，阿尔茨海默症不只是记忆力减退，它是一个致死性疾病，患者一般会在 8 到 10 年内死亡，常见死因是营养不良或者肺部感染。

　　它是导致老年人死亡的第四大原因（仅次于心脏病、癌症和心脑血管意外）。

　　遗憾的是，我们至今不清楚阿尔茨海默症的发病原因，并且也没有非常有效的治疗药物。

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　　目前医学界能做的，是对阿尔茨海默症患者尽早干预，即所谓的“三早”——早发现、早诊断、早治疗。既然这个病“无药可救”，那新出的这个药又是什么呢？

　　02Aducanumab（阿杜那单抗）真的有效吗？

　　首先纠正一点，一些自媒体说的“世界首款阿尔茨海默症治疗药物”，这个描述是不正确的，在阿杜那单抗之前，世界上已经有几个阿尔茨海默症药物上市了。

　　阿尔茨海默症药物研发是失败率最高的领域。

　　从 1998 年到 2011 年，全世界各大制药巨头和大学一共研究出 104 个药进入临床试验，结果有 101 个失败了，剩下侥幸过关的 3 个药也并非什么特效药，这些药物的平均药效不超过半年。

　　30:1 的失败率，比九死一生还悲剧，如此的超高失败率几乎是人类药物研究史上的一个记录了。

　　阿尔茨海默症药物失败的重要原因之一是，我们至今对它的发病原因并不清楚。

　　目前主要有两种假说：

　　Aβ 假说：β-淀粉样蛋白(Aβ)过度表达聚集成的淀粉样斑块

　　Tau 蛋白假说：Tau 蛋白过度磷酸化后错误折叠形成的神经纤维缠结

　　而淀粉样斑块和神经纤维缠结都会导致脑细胞死亡，引发阿尔茨海默症。

　　此外还有什么脘病毒假说、疱疹病毒假说、炎症假说等。

　　说回阿杜那单抗这个药。

　　阿杜那单抗是卫材和百健公司研发的新药，它主要与阿尔茨海默症患者大脑中 Aβ 蛋白结合，通过激活免疫系统的方法清除这些蛋白，原理其实和过去的很多阿尔茨海默症药物相同。