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日期: 2025-02-21 | 來源: 醫學界 | 有0人參與評論 | 字體: 小 中 大
撰文 | 凌 駿
責編丨汪 航
北京時間今日(21日)凌晨3時,國際頂級學術期刊《科學》在線發布中國醫生團隊重磅科研成果,這是帕金森病研究領域中裡程碑式的新發現,有望開啟帕金森病靶向治療新時代。
長期以來,臨床醫生只能緩解帕金森病患者的疾病症狀,從未有任何一種療法可以實現“根治”,諸多關於帕金森病對因治療手段的研發,也均以失敗告終。
而這項由國家神經疾病醫學中心、復旦大學附屬華山醫院郁金泰教授團隊領銜的研究,通過5年攻關,在全球首次發現了帕金森病治療原始創新靶點FAM171A2,並篩選出有潛力的小分子候選藥物。
更令人振奮的是,盡管近年來中國醫藥創新頻繁登上世界舞台,但絕大多數成果是基於海外團隊前期的基礎研究發現。而該研究則從零起步,結合遺傳學、神經生物學、人工智能等手段,真正實現了屬於中國醫生的“源頭創新”。
研究原文
無法治愈的千萬患者
帕金森病是全球第二常見的神經退行性疾病,僅次於阿爾茨海默病。相關數據顯示,2015年全球帕金森病患病人數達700萬,預計2040年將增長至1300萬,其中有一半患者來自我國。
在這些患者的大腦裡,存在一種名為病理性α-突觸核蛋白的致病蛋白,這種蛋白最早可以出現在發病前的15年,它們發生了錯誤折疊並可聚集,破壞神經元的正常功能並導致神經元死亡。
最開始,患者感受不到任何異常。但隨著時間推移,這些有毒蛋白會四處擴散,進一步傳播並入侵鄰近的正常神經元,誘導更多腦區的α-突觸核蛋白聚集和神經元死亡。
當它們入侵到中腦黑質區域時,會導致多巴胺能神經元死亡,產生最為常見的帕金森運動症狀——動作遲緩、靜止性震顫、肌強直。而當傳播到大腦皮層時,患者又會出現記憶力下降等認知障礙症狀……直至最後完全喪失生活功能,臥病在床。
病理性α-突觸核蛋白與FAM171A2蛋白結合示意圖 圖源:華山醫院
“我是一名治療帕金森病的‘老兵’,但這麼多年過去,帕金森病不僅僅仍是醫學難題,甚至已經上升為社會性問題,給患者、家庭和全社會帶來沉重的疾病、照料和經濟負擔。”華山醫院神經內科主任王堅教授表示。
“事實上,臨床中我們至少有十多種藥物、手段,能幫助帕金森病患者改善當前症狀。但遺憾的是,沒有任何一種方法能阻止,甚至是延緩一點疾病的發展。因此郁金泰教授團隊的研究,承載的是一個極為重要的醫學使命。”王堅說。- 新聞來源於其它媒體,內容不代表本站立場!
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