或是诺奖级发现!中国医生破解帕金森病世纪难题

2025-02-21 | 来源: 医学界 | 转到微信 | 有0人参与评论 | 字体: 放大缩小 | 收藏 | 打印

中国医生耗时5年，在全球帕金森病领域做出了里程碑式的贡献，未来有望治疗千万帕金森病患者。

撰文 | 凌骏

责编丨汪航

北京时间今日（21日）凌晨3时，国际顶级学术期刊《科学》在线发布中国医生团队重磅科研成果，这是帕金森病研究领域中里程碑式的新发现，有望开启帕金森病靶向治疗新时代。

长期以来，临床医生只能缓解帕金森病患者的疾病症状，从未有任何一种疗法可以实现“根治”，诸多关于帕金森病对因治疗手段的研发，也均以失败告终。

而这项由国家神经疾病医学中心、复旦大学附属华山医院郁金泰教授团队领衔的研究，通过5年攻关，在全球首次发现了帕金森病治疗原始创新靶点FAM171A2，并筛选出有潜力的小分子候选药物。

更令人振奋的是，尽管近年来中国医药创新频繁登上世界舞台，但绝大多数成果是基于海外团队前期的基础研究发现。而该研究则从零起步，结合遗传学、神经生物学、人工智能等手段，真正实现了属于中国医生的“源头创新”。

研究原文

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无法治愈的千万患者

帕金森病是全球第二常见的神经退行性疾病，仅次于阿尔茨海默病。相关数据显示，2015年全球帕金森病患病人数达700万，预计2040年将增长至1300万，其中有一半患者来自我国。

在这些患者的大脑里，存在一种名为病理性α-突触核蛋白的致病蛋白，这种蛋白最早可以出现在发病前的15年，它们发生了错误折叠并可聚集，破坏神经元的正常功能并导致神经元死亡。

最开始，患者感受不到任何异常。但随着时间推移，这些有毒蛋白会四处扩散，进一步传播并入侵邻近的正常神经元，诱导更多脑区的α-突触核蛋白聚集和神经元死亡。

当它们入侵到中脑黑质区域时，会导致多巴胺能神经元死亡，产生最为常见的帕金森运动症状——动作迟缓、静止性震颤、肌强直。而当传播到大脑皮层时，患者又会出现记忆力下降等认知障碍症状……直至最后完全丧失生活功能，卧病在床。

病理性α-突触核蛋白与FAM171A2蛋白结合示意图图源：华山医院

“我是一名治疗帕金森病的‘老兵’，但这么多年过去，帕金森病不仅仅仍是医学难题，甚至已经上升为社会性问题，给患者、家庭和全社会带来沉重的疾病、照料和经济负担。”华山医院神经内科主任王坚教授表示。

“事实上，临床中我们至少有十多种药物、手段，能帮助帕金森病患者改善当前症状。但遗憾的是，没有任何一种方法能阻止，甚至是延缓一点疾病的发展。因此郁金泰教授团队的研究，承载的是一个极为重要的医学使命。”王坚说。