或是諾獎級發現!中國醫生破解帕金森病世紀難題

2025-02-21 | 來源: 醫學界 | 轉到微信 | 有0人參與評論 | 字體: 放大縮小 | 收藏 | 打印

中國醫生耗時5年，在全球帕金森病領域做出了裡程碑式的貢獻，未來有望治療千萬帕金森病患者。

撰文 | 凌駿

責編丨汪航

北京時間今日（21日）凌晨3時，國際頂級學術期刊《科學》在線發布中國醫生團隊重磅科研成果，這是帕金森病研究領域中裡程碑式的新發現，有望開啟帕金森病靶向治療新時代。

長期以來，臨床醫生只能緩解帕金森病患者的疾病症狀，從未有任何一種療法可以實現“根治”，諸多關於帕金森病對因治療手段的研發，也均以失敗告終。

而這項由國家神經疾病醫學中心、復旦大學附屬華山醫院郁金泰教授團隊領銜的研究，通過5年攻關，在全球首次發現了帕金森病治療原始創新靶點FAM171A2，並篩選出有潛力的小分子候選藥物。

更令人振奮的是，盡管近年來中國醫藥創新頻繁登上世界舞台，但絕大多數成果是基於海外團隊前期的基礎研究發現。而該研究則從零起步，結合遺傳學、神經生物學、人工智能等手段，真正實現了屬於中國醫生的“源頭創新”。

研究原文

全球首次!復旦科研團隊發現帕金森病全新治療靶點

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無法治愈的千萬患者

帕金森病是全球第二常見的神經退行性疾病，僅次於阿爾茨海默病。相關數據顯示，2015年全球帕金森病患病人數達700萬，預計2040年將增長至1300萬，其中有一半患者來自我國。

在這些患者的大腦裡，存在一種名為病理性α-突觸核蛋白的致病蛋白，這種蛋白最早可以出現在發病前的15年，它們發生了錯誤折疊並可聚集，破壞神經元的正常功能並導致神經元死亡。

最開始，患者感受不到任何異常。但隨著時間推移，這些有毒蛋白會四處擴散，進一步傳播並入侵鄰近的正常神經元，誘導更多腦區的α-突觸核蛋白聚集和神經元死亡。

當它們入侵到中腦黑質區域時，會導致多巴胺能神經元死亡，產生最為常見的帕金森運動症狀——動作遲緩、靜止性震顫、肌強直。而當傳播到大腦皮層時，患者又會出現記憶力下降等認知障礙症狀……直至最後完全喪失生活功能，臥病在床。

病理性α-突觸核蛋白與FAM171A2蛋白結合示意圖圖源：華山醫院

“我是一名治療帕金森病的‘老兵’，但這麼多年過去，帕金森病不僅僅仍是醫學難題，甚至已經上升為社會性問題，給患者、家庭和全社會帶來沉重的疾病、照料和經濟負擔。”華山醫院神經內科主任王堅教授表示。

“事實上，臨床中我們至少有十多種藥物、手段，能幫助帕金森病患者改善當前症狀。但遺憾的是，沒有任何一種方法能阻止，甚至是延緩一點疾病的發展。因此郁金泰教授團隊的研究，承載的是一個極為重要的醫學使命。”王堅說。