或是諾獎級發現!中國醫生破解帕金森病世紀難題

2025-02-21 | 來源: 醫學界 | 轉到微信 | 有0人參與評論 | 字體: 放大縮小 | 收藏 | 打印

吳凱敏表示，“在探究FAM171A2蛋白如何結合致病蛋白時，如何進一步推動分子實驗，也不是我們的強項。幸運的是，復旦大學腦科學轉化研究院、中國科學院上海有機化學研究所生物與化學交叉研究中心的老師們，給予了我們很多幫助。”

事實上，這項研究的意義，並不僅僅只在於本身的發現，“這一世界性難題如今能被郁金泰教授團隊攻克，是因為這是個龐大的項目，是多學科交叉、多技術平台配合的結果，在全球范圍都很少見。”上海尚思自然科學研究院院長魯白教授指出。

據了解，此次研究依托復旦大學AI4S（AI for Science，人工智能驅動的科學研究），整合了華山醫院國家級中心優勢資源，並與多學科團隊合作構成了一支由神經臨床醫生、人工智能、數學、腦科學等專家組成的多學科交叉融合創新團隊。

以數據驅動、結構預測為例，郁金泰表示，“關於帕金森病的致病靶點，若按照傳統的方法，我們需要一個個去‘猜’，去試，很難發現從未被研究過的FAM171A2蛋白是一個致病靶點。關於小分子的發現也類似，如果去一個個嘗試，那就太耗時耗力了。”

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“而如今通過人工智能手段，我們可以快速在海量的數據、成千上萬的藥物結構中，篩選出最具潛力的幾個、十幾個候選對象，再對它們進行研究和驗證，極大提高了研究可行性，縮短了研發周期。”郁金泰說。

目前，郁金泰團隊已經申請了“幹預FAM171A2治療帕金森病”的國際專利。本研究得到了科技創新2030“腦科學與類腦研究”重大項目、國家自然科學基金、上海市級科技重大專項等經費支持。

“這是一項重大的工作，但同時也還是一個起步。”郁金泰舉例稱，對於目前篩選出的小分子藥物，未來還要進一步驗證成藥性，包括如何通過血腦屏障、長期治療效果如何等一系列問題。

“因此在未來幾年，我們還將系統地挖掘更多、更有潛力的小分子藥物，同時探索抗體、基因治療等多種手段的可行性，一步步將其推進到臨床試驗階段，直至最終落地臨床，治療帕金森病患者。”郁金泰說。