誰在給生命標價?救命藥背後的定價權爭奪戰

2025-03-18 | 來源: 譯言 | 轉到微信 | 有0人參與評論 | 字體: 放大縮小 | 收藏 | 打印

在這項革命性的基因療法Zolgensma誕生之時，文森特·蓋諾就知道，無論如何，總會有一股力量把這種藥變成世界上最貴的藥物。

2014年5月，在俄亥俄州哥倫布市全國兒童醫院的餐廳裡，蓋諾與妻子靜坐著。此時醫院某處，一項臨床試驗的首位嬰兒患者正接受靜脈注射。若治療成功，則代表該藥物能成功修復導致脊髓性肌萎縮症（SMA）的基因突變——這種罕見絕症使部分重病患兒迅速喪失行動、吞咽、呼吸能力，他們大多數都活不過兩歲。

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五年前，蓋諾夫婦的女兒索菲亞確診SMA。自此，他們便爭分奪秒地籌措針對脊髓性肌萎縮症的研究資金，他們創立的“索菲亞治愈基金會”承擔了這項研究的大部分費用，資助了約兩百萬美元。

當時，夫婦倆與該研究的首席研究員布萊恩·卡斯帕如同戰友，時常深夜通話探討進展。但當成功曙光初現時，卡斯帕卻搖身一變，成為生物科技初創公司AveXis的股東，並收購了SMA藥物的專利權，數十億美元利益博弈就此展開。

蓋諾回憶，那天當卡斯帕與該公司CEO步入自助餐廳時，對近在咫尺的兩位資助人視若無睹。

“他們仿佛從不認識我們。”蓋諾說。

五年後，Zolgensma的上市被譽為醫學奇跡，接受治療的患兒有些已經能像正常孩子一樣能跑能跳，SMA這一長期位居嬰兒遺傳病致死首位的疾病的致死率也下降了三分之二。

但是，這種基因療法藥物，每劑費用高達210萬美元（約合1523萬元人民幣(专题)）。

這種基因療法與同類突破性基因藥物共同推高了全美處方藥支出，最終以上漲的保險費和醫療補助等公共項目的增稅形式，由全體美國人共同承擔。

一個由美國納稅人的種子基金、由絕望父母眾籌推動而產生的藥物，為何最終標出如此天價？

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有記者追溯了Zolgensma從實驗室到市場的歷程，從初創期的支持者到後期高薪聘請的定價策略團隊。調查發現：納稅人資金與“索菲亞治愈基金會”等私人慈善機構資助了該藥研發的大部分科學工作，然而這些支持似乎毫無作用。這類藥突破性的救命藥物還是導向了營利性私人企業——尤其是定價方面。

當Zolgensma顯現出商業潛力時，蓋諾等早期推動者就被拋諸腦後。2018年AveXis公司被制藥巨頭諾華收購，其高管與風投機構各自攫取數千萬乃至數億美元收益。

共倡導組織知識生態國際主任詹姆斯·洛夫說：“慈善機構與政府傾力推動藥物商業化，結果卻淪為某些人創造財富的跳板。”

諾華公司則在聲明中稱Zolgensma定價基於其對SMA患兒及社會的綜合價值，強調該藥"以單次治療替代終身反復治療"可能減輕醫療系統負擔。

Zolgensma的定價迅速成為基因療法價格標杆。目前九種基因療法價格超200萬美元，去年11月獲批的第十種預計達380萬美元，略低於同期獲批的425萬美元天價療法。

“藥企總能試探出定價上限，”患者平價用藥組織創始人戴維·米切爾表示，“每當基准抬高，他們就想我們還能更過分”。

SMA患兒父母坦言，相比尖端療法帶來的希望，對費用的擔憂微不足道。“這是孩子的生命，”為女兒爭取Zolgensma的哈莉·韋斯說，“哪個父母不想給孩子這個機會？”但Zolgensma等七位數天價療法正持續推高全美處方藥支出，最終轉化為全美國上漲的保險費與醫療補助等公共項目增稅。

Zolgensma這類突破常被塑造成多贏局面：患者獲救，藥企與投資者賺取足夠利潤以激勵更多創新。但蓋諾指出並非所有人都是贏家。沒人比他更渴望Zolgensma成功，更理解它對患者家庭的意義。然而多年親歷藥物研發幕後，讓這個家庭徹底清醒。

“我領悟到一切都關乎金錢，”蓋諾說，“與拯救生命無關。”

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2006年，紐約(专题)蒸汽管道工文森特·蓋諾與妻子凱瑟琳結婚後，熱切盼望著能擁有一個孩子。然而，在2008年孕檢中，基因檢測結果顯示兩人同為脊髓性肌萎縮症（SMA）隱性基因攜帶者，胎兒有25%的概率罹患這種肌肉萎縮絕症。