里程碑:第一针逆龄基因治疗注射进人体

2026-04-07 | 来源: 财经杂志 | 转到微信 | 有0人参与评论 | 字体: 放大缩小 | 收藏 | 打印

哈佛大学遗传学教授大卫·辛克莱（David Sinclair），研究衰老30年。2026年3月，他对外分享，首个人体逆龄基因治疗临床试验，第一位受试者已经开始接受注射。

1月底，辛克莱联合创办的生物技术公司 Life Biosciences正式获得美国食品和药品监督管理局（FDA）批准，启动这项人体临床试验。药物代号ER-100。3月初，临床试验中心正式由“计划中”转为“招募中”。

进入人体临床试验，在抗衰老研究领域具有里程碑意义。这标志着人类历史上第一次将“细胞重编程”（Cellular Reprogramming）技术应用于人体。

什么是ER-100

大卫·辛克莱在2月前后接受多次采访，深入分解了这项研究。

此次启动的人体试验，针对的是两种导致失明的疾病。ER-100试验具体操作步骤是，采用腺相关病毒（AAV）作为载体，将三个基因Oct4、Sox2、Klf4（合称OSK），直接注射到患者眼球内部，使这些基因进入受损的视网膜神经节细胞。

该试验还设计了一个“开关”机制，即只有当患者服用低剂量的抗生素多西环素时，导入的基因才会被激活；停药后基因表达就会关闭。这被视为该试验设计的精髓。

OSK三基因来自日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）的研究发现。山中伸弥当年是用四个基因，把成年细胞逆转成了干细胞。

2012 年诺贝尔生理学或医学奖得主山中伸弥的发现：通过向成体细胞导入四种特定的转录因子，后被称为“山中因子”，可以将其重新编程为类似胚胎干细胞的多能状态。

这四种因子分别是 Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc。然而，因为c-Myc与肿瘤形成密切相关；在早期实验中，同时导入四种因子的小鼠会大量死亡并长出肿瘤。

辛克莱团队的做法不同：他们不想把细胞退回到干细胞状态，那太危险了。他们只想让细胞变得“年轻一点”，但还是它自己。

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于是，辛克莱团队剔除了致癌风险最高的c-Myc，只选择前三种因子加一个“开关”机制。这种“部分重编程”策略，旨在让细胞恢复年轻状态的同时，避免其“忘记”身份而变成具有癌变潜能的原始干细胞。

辛克莱称，在模拟 NAION 的猴子实验中，注射ER-100显著恢复了视网膜神经节细胞的电信号响应（pERG），这证明了重编程在与人类结构高度相似的眼睛中是奏效且安全的。

2020 年，辛克莱团队在学术期刊《自然》上发表研究，展示了这一技术能够逆转患有青光眼小鼠的视力损失，甚至让受损的视神经再生。

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为何选择眼部疾病作为突破口？

对于选择首先针对眼部疾病，Life Biosciences 首席执行官Jerry·McLaughlin在接受《财富》杂志采访时解释，公司采取的是一种“分阶段策略”。

原因还在于，美国FDA并不将“衰老”本身视为一种疾病。这意味着任何以“抗衰老”为目标的疗法，都无法通过常规临床试验路径获批。

《麻省理工科技评论》在一文章中指出，Life Biosciences 和其他同类公司必须将其疗法定位于治疗特定的年龄相关疾病，如视力丧失、肝纤维化或神经退行性疾病，而非直接针对衰老过程本身。

Life Biosciences选择了两种眼部疾病，其在2026年1月28日发布的声明显示，美国FDA批准其新药一期临床人体试验，用于原发性开角型青光眼和非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）。